急性髓系白血病靶向治疗进展

发布网友发布时间：2024-10-23 03:33

共1个回答

热心网友时间：2024-10-23 03:46

急性髓系白血病（AML）作为成人常见病，其发病率随年龄增长而增加，预后通常较差。2021年美国血液学年会（ASH）的研究亮点集中在BCL-2、FLT3及IDH1/2抑制剂的靶向治疗上。

IDH1/2抑制剂如IVO和ENA在AGILE研究中展现优势，针对老年unfit伴有IDH1突变的患者，IVO+AZA方案显著提高无事件生存期和总生存期，CR和ORR也有所提升，尽管伴有一些特异性不良反应。魏辉教授强调IVO可能成为治疗选择。

FLT3抑制剂吉瑞替尼在多项研究中显示出优于挽救化疗的疗效，单药和联合治疗方案均显示出对AML伴FLT3突变患者的潜力，但还需深入探讨其在unfit患者中的生存获益策略。

BCL-2抑制剂维奈克拉在老年unfit患者中与强化疗结合，新诊断AML患者的疗效显著提高，ORR和MRD阴性率均较高，且骨髓移植后的恢复良好。VEN+CLAD/LDAC交替方案也显示出良好的耐受性和深度缓解效果。

联合使用靶向药物如VEN+GIL对于复发难治的FLT3突变患者有显著改善，而VEN+AZA+FLT3抑制剂的三联方案显示出积极的预后指标，但仍需前瞻性研究验证。对于TP53突变患者，VEN+AZA+CD47抗体药物Magroliumab展现初步潜力，但长期获益还需更多数据支持。

Menin-MLL抑制剂如SNDX-5613针对MLL异常和NPM1突变有初步CRc率，有望为MLL异常患者带来新的治疗希望。整体来看，多药联合策略在AML治疗中展现出前景，尤其对于特定突变和风险分层的患者，有望实现更长的生存获益。