罕见病患者常为救命跨越大半个中国,如今有了另一条路
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发布时间：2024-09-04 23:33
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时间：2024-11-17 18:41
2019年4月，凯凯被初步确诊为黏多糖贮积症，这种罕见病平均寿命仅15岁，患儿体内黏多糖过量堆积，引发面貌扭曲、毛发和皮肤异于常人，并常有心肺衰竭。在华西医院，凯凯接受了干细胞移植手术，但需要一直使用的药品吡非尼酮。
吡非尼酮已纳入国家医保目录乙类，但在大部分省市只能住院才享受报销，医生开具处方也有一定的*，这让很多罕见病患者面临困境：药品已经上市，但患者拿不到药、用不及时，很容易耽误病情。
凯凯主要是在儿童医院就诊，而吡非尼酮只有大型综合医院才有。王艳带着孩子南下，最终在广州一家儿童医院确诊为2型黏多糖贮积症，并接受了干细胞移植手术。
2018年，《中华医学杂志》分析了全国96家三甲医院收治的罕见病患者，结果显示：2014至2015年期间，1500多万例罕见病患者的治疗集中在北京、上海和广州。这意味着用药资源集中在一线城市，而患者却分布在全国各地。
对渴望求生的罕见病患者而言，为了确诊和买药跨越大半个中国，是一场不得已为之的“旅行”。然而，确诊、找药、复诊开药占据了罕见病患者的大部分时间，他们还有大量时间奔波在路上。
2018年6月，中国《第一批罕见病目录》出台，企业研发罕见病药品积极性凸显，获批的罕见病药品逐年增多。但每一种新药都需要经过进院、开处方的环节，需要跨过医院行政*、医生诊疗能力两大关口。此外，互联网医疗的发展，给罕见病患者用药提供了一种新的可能性。网上复诊、线下配送，最适合罕见病药物的推广。
2021年2月28日国际罕见病日之际，京东健康发起成立京东大药房罕见病关爱中心，全国已有超过2.4万名罕见病患者在这个平台找到了对症药物。对于某种罕见病而言，全国患者数量常常不过数百，而互联网医疗平台需要和药企直接对接。以诺华旗下的多发性硬化新药万立能（西尼莫德）为例，该药2020年5月在中国获批上市，同年9月就在京东健康实现了线上首发。通过京东大药房罕见病关爱中心，西尼莫德的覆盖范围已经可以扩展至全国更多地区。另一个典型案例是，由武田中国引进的用于遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优（醋酸艾替班特注射液）。就在今年10月30日，飞泽优正式开始惠及中国HAE患者，患者由中国医学科学院北京协和医院*反应科确诊后，通过京东大药房实现了线上线下一体化履约。
罕见病用药需要第一时间安全地送达患者，依托自营能力和物流优势，京东健康创新出“自营冷链”药品服务模式，能提供从仓储到配送的线上线下一体化供应链解决方案，从而实现冷链药品的安全、稳定、快速送达。
互联网医疗平台已经成为罕见病治疗的重要渠道，今后能做的事情还可能更多。以飞泽优为例，相比于常规药物，其作为罕见病的注射剂，实现从开方到购药全面线上化具有更多现实意义。患者可以线上一站式获取包含处方、支付、购药、患教等全程服务，及时进行疾病应对与救治。
毫无疑问，互联网医疗平台已经成为罕见病治疗的重要渠道，今后能做的事情还可能更多。健识局了解到，京东大药房今年双11期间线上罕见病药物成交额同比增长超过120%，全年的罕见病药品销售额几乎翻了一番，部分品种增长超过10倍。面对零散分布、家境各异、需求不同的患者，互联网医疗平台提供了更全面的服务，帮助患者获得及时、便捷的治疗。
